前言
为推动以患者为中心的药物研发,落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署,2024年5月,国家药品监督管理局药品审评中心发布了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》系列文件并公开征求意见。该“关爱计划”(CARE计划)旨在鼓励药物研发单位在罕见疾病药物研发过程中倾听患者声音,关注患者体验,并增强监管机构、研发单位、患者等各方在罕见病药物研发过程中的沟通与协作,以促进药物加快上市,满足临床需求。
CDE“关爱计划”注力瑞希所科研公益
患者参与在基因治疗早期研发中的关键作用
在CDE“关爱计划”A阶段中明确指出,A 阶段的研究目标通常为确定由疾病所导致或治疗过程中对患者最为重要的事项。在这一关键时期,患者的参与尤为重要。其核心目标在于识别和理解患者未满足的临床需求,并将这些需求有效转化为研究内容,开展立项以及指导后续的临床策略。由于对罕见病的认知度相对较低,患者的早期参与不仅有助于弥补这一认知差距,还能帮助研究者深入了解疾病的具体症状、对患者日常生活的影响,以及患者对这些影响的主观感受和看法。
罕见病药物开发早期立项的生态组成
除了关注药物的研发过程之外,构建全面的罕见病基因治疗生态系统也至关重要,其中包括建立完善的患者教育体系。在与患者的互动过程中,科普临床研究的基本概念,传播数据解读的基础知识,强调医疗专业人士在治疗评估中的作用,确保患者互动的合规性等,这些措施将为罕见病患者群体和整个治疗领域的长期健康发展提供强有力的支撑。
瑞希研究所罕见病公益项目——摇篮计划
“摇篮计划”的愿景在于构建和开拓与患者的沟通交流平台,促成罕见病疾病研究和药物研发的早期立项。依托瑞希罕见病专项基金,募集资源,开展公益科普,资助支持罕见病自然病史研究、动物模型研究、疾病机制研究、康复研究、基因治疗研究等多方面工作。
摇篮计划工作内容
第一阶段:需求征集
目标:了解罕见病患者对治疗的具体需求和期望。
第二阶段:资源整合与沟通交流
目标:资源调研,共促罕见病基础研究和药物研发。
第三阶段:推荐立项
目标:基于调研与评估结果,推荐具有潜力课题早期立项。
无论您是患者/患者家属,还是医生、科学家、企业家、慈善家,如果您想为罕见病基因治疗研发助力,我们乐于倾听您的声音,您可发送邮件至:RuicyNPO@163.com 与我们取得联系。
如果您是想针对疾病与我们进行更深入沟通的患者/患者家属,您可扫描/识别下方二维码填写表单,收到您填写的信息后,我们将尽快与您进一步联系。
征集时间:即日起至2024年9月30日。
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