| 序号 | 课题名称 | 课题负责人 | 承担单位 |
|---|---|---|---|
| 1 | TDP43相关渐冻症机制研究 | 江 涛 | 中国科学院生物物理研究所 |
| 2 | Rheb1调控小胶质细胞糖代谢重编程缓解ALS小鼠疾病症状 | 庞德江 | 四川大学华西医院 |
| 3 | 肌萎缩侧索硬化症高频突变TARDBP Gly298Ser 的RNA编辑研究 | 李旭颖 | 首都医科大学宣武医院 |
| 4 | 中国肌萎缩侧索硬化自然病史研究 | 商慧芳 | 四川大学华西医院 |
| 5 | ATX-LPA信号传导在肌萎缩侧索硬化的肌肉萎缩中作用及机制的研究 | 孙阿萍 | 北京大学第三医院 |
| 6 | 短期正念干预对肌萎缩侧索硬化患者神经心理康复的研究 | 叶 珊 | 北京大学第三医院 |
| 7 | 外泌体对于Scn1a基因敲除小鼠的癫痫敏感性和癫痫猝死风险的影响的探索性研究 | 邹丽萍 | 中国人民解放军总医院第七医学中心 |
| 8 | ApoC3缺陷引起LDLR基因敲除仓鼠动脉粥样硬化加重并通过ANGPTL3抑制剂进行改善的机制研究 | 张晓红 | 首都医科大学附属北京同仁医院 |
| 9 | 儿童冠状动脉瘤基因遗传背景的探索性研究 | 石 琳 | 首都儿科研究所 |
| 10 | 中国人群重度高甘油三酯血症关键变异位点筛选及应用研究 | 周丽媛 | 首都医科大学附属北京朝阳医院 |
| 11 | 二次自体造血干细胞移植和GD2免疫治疗 用于高危或复发/难治神经母细胞瘤维持治疗的疗效对比分析 | 司英健 | 中国人民解放军总医院第七医学中心儿科医学部 |
| 12 | 先导编辑技术纠正CYBB基因突变治疗X-CGD临床前研究 | 胡斯奇 | 中国人民解放军总医院儿科医学部 |
| 13 | 牙周微生物组学与自身免疫性脑炎的相关性 | 代 冬 | 首都医科大学附属北京同仁医院 |
| 14 | DNM1L基因突变临床特征及诱导性多能干细胞模型的建立 | 陈晓丽 | 首都儿科研究所 |
| 15 | 建立罕见病患者iPSC细胞系利用iPSC来源外泌体装载依达拉奉治疗ALS的新型策略研究 | 董 鹏 | 常州市西太湖细胞治疗前沿技术研究院 |
| 16 | 帕金森病（青年型、早发型）患者永生化诱导性多能干细胞（iPSC）建立及应用研究 | 魏晶晶 | 常州市西太湖细胞治疗前沿技术研究院 |
| 17 | 罕见病患者诱导多能干细胞的制备 | 许 依 | 中国医学科学院基础医学研究所 |
| 18 | 系统性硬化症患者成纤维细胞重编程为诱导多功能干细胞的研究 | 黄 聪 | 贵州中医药大学 |
| 19 | 阿迪森病皮肤成纤维细胞诱导的多能干细胞系的建立 | 刘丽英 | 首都医科大学宣武医院 |
| 20 | 儿童脑型肾上腺脑白质营养不良皮肤成纤维细胞诱导的多能干细胞系的建立 | 王 静 | 中国人民解放军总医院第七医学中心 |
| 21 | 基于癫痫患者来源的诱导性多能干细胞研究DEPDC5基因杂合突变的致痫机制 | 姬辛娜 | 首都儿科研究所 |
| 22 | CACNA1F基因突变的CSNB大鼠中诱导Cav Alpha 1F基因表达拯救受损的视觉传导通路的研究 | 谢 蓓 | 兰州大学 |
| 23 | 稳定表达人源Cav1.4-Hek293细胞株的建立与功能评价 | 赵长胜 | 北京向新立生物医药有限责任公司 |
| 24 | 运用病人诱导多功能干细胞衍生的视网膜类器官研究Jalili综合症的发病机制 | 马 超 | 首都医科大学附属同仁医院北京市眼科研究所 |
| 25 | 棘阿米巴单克隆抗体嵌合体靶向调控阿米巴角膜炎免疫逃逸机制及应用研究 | 梁庆丰 | 首都医科大学附属北京同仁医院 |
| 26 | 人重组酸性α葡萄糖苷酶抗体检测方法的建立 | 林丽灵 | 北京协和医院 |
| 27 | 庞贝病自然病史研究及资源库的初步建立 | 丁 娟 | 北京协和医院 |
| 28 | 儿童脑型肾上腺脑白质营养不良临床特征及生物标志物的研究 | 马秀伟 | 中国人民解放军总医院第七医学中心 |
2022年罕见病科研课题资助公益项目拟资助课题名单公示（第一批）
2022-08-25 17:48
2022年罕见病科研课题资助公益项目拟资助课题名单公示（第一批）
作者：亦城基金会
来源：亦城基金会
发布时间：2022-08-26 17:36:17