2022年罕见病科研课题资助公益项目拟资助课题名单公示(第二批)

2022-09-01 17:47

2022年罕见病科研课题资助公益项目拟资助课题名单公示(第二批)

作者:亦城基金会
来源:亦城基金会
发布时间:2022-09-01 12:35:04
序号课题名称课题负责人承担单位
1探讨针对GBA基因进行基因治疗的临床价值黄越北京天坛医院
2庞贝病人群的AAV中和抗体调查研究赵芊北京协和医院
3基于代谢组学的粘多糖贮积症药效学标志物寻找和检测方法的开发崔馨戈中国医学科学院北京协和医院
4基于模型动物的庞贝病基因治疗药物的药效学标志物开发和PK/PD研究郑昕中国医学科学院北京协和医院