| 序号 | 课题名称 | 课题负责人 | 承担单位 |
|---|---|---|---|
| 1 | 探讨针对GBA基因进行基因治疗的临床价值 | 黄越 | 北京天坛医院 |
| 2 | 庞贝病人群的AAV中和抗体调查研究 | 赵芊 | 北京协和医院 |
| 3 | 基于代谢组学的粘多糖贮积症药效学标志物寻找和检测方法的开发 | 崔馨戈 | 中国医学科学院北京协和医院 |
| 4 | 基于模型动物的庞贝病基因治疗药物的药效学标志物开发和PK/PD研究 | 郑昕 | 中国医学科学院北京协和医院 |
2022年罕见病科研课题资助公益项目拟资助课题名单公示（第二批）
2022年罕见病科研课题资助公益项目拟资助课题名单公示（第二批）
作者：亦城基金会
来源：亦城基金会
发布时间：2022-09-01 12:35:04