亦城基金会2021罕见病专项基金课题线上启动会成功召开
寒冬初至，公益暖心。北京亦城合作发展基金会举行的2021年度瑞希罕见病专项资助的首批科技公益项目启动会线上会议成功召开。北京协和医院、首都儿科研究所附属儿童医院、北京大学第三医院、北京天坛医院、北京大学第一医院、北京市普仁医院、北京大学、天津大学等罕见病科研项目负责人以及基金会科技项目工作人员等共30余人参加了会议。
瑞希罕见病专项基金2021年4月由北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所发起，是北京亦城合作发展基金会首批设立的专项基金。该专项的设立宗旨是借助科技公益的力量带动更多的团队加入罕见病基因治疗的研究和临床治疗。据瑞希罕见病专项公益基金主任吴小兵教授介绍，2021年度瑞希罕见病专项基金公益资助项目在征集期间收到了近30个申报课题，经过评审小组从课题立项依据、研究方案、可考核指标、创新性、实施能力和条件、预算合理性、需求合理性、合规性、公益性等角度对课题进行了评审，最后确定资助项目19个。
罕见病专项基金启动会活动现场（一）
罕见病专项基金启动会活动现场（二）
会议中，课题申请的专家、教授及老师们对瑞希罕见病专项基金的资助模式和支持方向表示肯定和赞扬。
北大医学院黄煜教授在会上说道：“我从事多年罕见病的诊断工作，近年来年也开始涉入基因治疗药物的研究。非常感谢瑞希罕见病专项基金能够对前期研究提供支持。据基金会的工作人员介绍，2022年将会有定向资助项目，这个创新点非常不错。我也将会呼吁更多的医生和患者参与罕见病专项基金项目，共同推进罕见病基因治疗的发展。”
北京协和医院李晓光教授表示：“目前国内在罕见病研究上资源支持比较少，瑞希罕见病专项基金对罕见病项目研究的资助是行业内比较创新、领先的模式，能够支持医生简洁快速的将一个临床想法付诸到临床研究，将对罕见病的医生临床研究有更大的帮助意义。”
北京石油化工学院的管洁老师代表科研院校参与讨论并表示：“目前制药工程和生物制药专业的学生、教师都非常有意愿加入罕见病项目的研究，瑞希罕见病专项基金把科研、罕见病公益和人才的培养结合起来，这对于高校也是非常有意义的事情。”
“科技公益”推动罕见病领域研究创新热潮
三位老师的观点将瑞希罕见病专项基金的资助方向做了很好的阐述和说明，专项基金定向资助罕见病的早期研究、临床研究以及人才培养。希望未来能通过罕见病专项基金的资助，联动临床团队、科研团队、高校院所等更多要素，共同推动罕见病基因治疗药物研究和临床进展，促进中国罕见病基因治疗药物的创新与转化。
最后，作为瑞希罕见病专项基金的发起人吴小兵教授表示，专项基金的成立开启了资助罕见病的创新模式。之前的捐赠主要是通过对罕见病患者经济上或者日常用药的资助，罕见病专项基金的成立加速了罕见病患者早日用上中国自己研发生产的基因药物，从根本解决罕见病患者无药可医的问题。瑞希罕见病专项基金秉持着“善小而为”的理念将大家组织在一起，希望大家能够借助这个公益平台，利用科技公益的力量推动罕见病基因治疗药物的研究和临床治疗，为罕见病患者及家庭带来福音。