今朝“亦瑞”共进取，打造科技新公益——北京亦城合作发展基金会瑞希罕见病专项基金在开发区成功设立

2021年4月9日，北京亦城合作发展基金会瑞希罕见病专项基金设立仪式圆满完成。仪式由瑞希罕见病专项基金管委会副主任、中关村美中生物技术产业集群创新联盟秘书长李海霞主持，北京亦城合作发展基金会党支部书记绳立成、北京瑞希罕见病研究所所长吴小兵以及全国罕见病领域的专家和患者代表40余人出席成立仪式。

北京瑞希罕见病基因技术研究所所长、瑞希专项基金管委会主任吴小兵教授介绍，设立专项基金，主要是为了带动更多的团队加入罕见病基因治疗研究，推动罕见病基因治疗药物尽早实现临床可及。专项基金重点资助方向：①资助罕见单基因遗传病的自然病史研究和临床研究 ；②资助患者参与罕见病临床研究相关的检测和治疗费用 ；③资助罕见病基因治疗学术交流以及患者组织互助交流活动；④资助罕见病公共资源平台及数据库建设。2021年，专项基金将聚焦脊髓性肌萎缩症（SMA）和庞贝氏症（Pompe）病临床研究，计划启动3-5项相关研究课题资助，开放征集更多罕见病基因治疗研究项目，同时接受符合条件的定向课题设立。希望汇聚更多的社会资金资源共建罕见病基因治疗科技公益。北京瑞希罕见病基因技术研究所负责人马文豪对北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所进行了简要介绍。

活动现场举办捐赠活动，吴小兵教授代表瑞希所向北京亦城合作发展基金会捐赠支票50万元，作为瑞希罕见病专项基金启动资金。北京亦城合作发展基金会秘书长张家伦作为受赠方代表接受支票，向吴小兵教授授予证书和专项基金牌匾。

为了配合专项基金成立，北京亦城合作发展基金会同步成立罕见病基因治疗领域专家委员会，委员会委员计划总人数不超过50人，首批聘请专家委员20人，主要包括基础研究、临床治疗以及工业、监管科学等领域的相关专家。专项基金成立仪式上，基金会绳立成书记和闫海峰秘书长向出席活动的专家代表授予聘书。

在专家发言环节，中国科协生命科学学会联合体王小宁秘书长和北京陆道培血液病肿瘤医院李定纲院长分别对瑞希罕见病专项基金提出了殷切期望，希望瑞希罕见病专项基金发挥平台作用，带领医界同仁投入罕见病基因治疗相关研究，早日实现摆脱进口药物依赖和终生用药的限制，为罕见病患者及家庭带来福音。到会的患者组织和家属也向各位专家和专项基金表示感谢。

启动仪式结束后，召开了罕见病基因治疗机遇与挑战专家研讨会，吴小兵教授就基因治疗产业发展趋势进行讲解，中国的基因治疗产业历经起伏, 即将进入高速发展期。与会专家结合各自工作实践各抒己见，就基因治疗的安全性、多学科联合诊疗等问题探讨方案，现场气氛热烈。

据悉，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所是国内最先开展罕见病基因治疗的非营利组织，专注于遗传性罕见疾病的基因治疗药物研发。北京亦城合作发展基金会是在北京经济技术开发区管委会指导下，经北京市民政局批准成立的非营利性基金会，旨在以公益的方式促进区域经济社会协同发展。此次成立的瑞希罕见病专项基金是首批完成设立的专项基金之一，未来，在亦城基金会领导和支持下，瑞希罕见病专项基金将凝聚更多专业力量。中关村美中生物技术产业集群创新联盟（BCI联盟）也将一如既往支持罕见病科技公益，共同致力于罕见病基因治疗产业发展，用更多的医疗科技成果造福全国数千万罕见病患者和家庭。