研究所简介
ABOUT RDGT
北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，简称RDGT研究所，是在北京市民政局正式注册的“民办非企”性质的非营利性科研单位，2014年9月在北京注册成立。
研究所的宗旨是致力于科技公益和产业公益，推动罕见病基因药物研发，用科技进步服务于罕见病群体。
研究所的使命是借助政府、企业和社会公益的力量，把罕见病基因治疗项目从立项研究推进到早期临床试验。
作为中国第一个专注于罕见病基因治疗的非营利性研究机构，瑞希所致力于罕见病的基因治疗基础研究、药物研发以及推动其走向临床试验。瑞希所先后立项开展了3A型黏多糖贮积症（MPS3A）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、庞贝氏病（Pompe）、肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）、神经节苷脂贮积症（GM1）、2型黏多糖贮积症（MPS2）的基因替代治疗药物的早期研发，并对多个疾病的致病机理和治疗策略开展前期研究。研究所每年新立项罕见病基因治疗项目1-2项。
2021年4月，在北京亦城合作发展基金会的支持下，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所发起瑞希罕见病专项基金，该专项的设立宗旨是借助科技公益的力量带动更多的团队加入罕见病基因治疗的研究和临床治疗。截止2022年8月，瑞希所共计向亦城基金会捐赠100万，2021年瑞希罕见病专项基金资助了19个罕见病科研课题，2022年37个科研课题已经入选，是社会公益基金对罕见病科研项目进行资助的有益探索和尝试。
发展历程
HISTORY
致力于科技公益和产业公益，推动罕见病基因药物研发，用科技进步服务于罕见病群体。
源起
2014年底，由7位发起人发起，在北京市民政局正式注册
北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，简称RDGT研究所，是在2014年底由7位发起人成立，在北京市民政局正式注册的国内首家基因治疗非营利性民办非企业单位，也是国内最先展开罕见病基因治疗的非营利组织。研究所一直致力于科技公益，推动罕见病基因药物早期研发，推动和促进基因治疗药物的国内上市速度，解决罕见病患者用药困难的现状。
研发
中国第一个专注罕见病基因治疗的非营利性研究机构
作为中国第一个专注于罕见病基因治疗的非营利性研究机构，瑞希所致力于罕见病的基因治疗基础研究、药物研发以及推动其走向临床试验。成立后，面对着资金不足的困难，先后立项开展了3A型黏多糖贮积（MPS3A）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、庞贝氏病（Pompe）、肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）、神经节苷脂贮积症（GM1）、2型黏多糖贮积症（MPS2）的基因替代治疗药物的早期研发，并对多个疾病的致病机理和治疗策略开展前期研究。研究所每年新立项罕见病基因治疗项目1-2项。
公益
设立瑞希罕见病专项基金
2021年4月，在北京亦城合作发展基金会的支持下，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所发起瑞希罕见病专项基金，该专项的设立宗旨是借助科技公益的力量带动更多的团队加入罕见病基因治疗的研究和临床治疗。截至2022年8月，瑞希所共计向亦城基金会捐赠100万，2021年瑞希罕见病专项基金资助了19个罕见病科研课题，2022年37个科研课题已经入选，是社会公益基金对罕见病科研项目进行资助的有益探索和尝试。
未来
保持热忱，持续助推中国基因治疗事业
我们期待罕见病群体、社会各界能继续与我们并进前行，尽早使患者受益。基因治疗产业的快速蓬勃发展，也可以预见到基因治疗在接下来的几十年内均将作为新兴医疗手段被更加广泛得运用在各大疾病领域。未来已来，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所将继续用对科研的热忱推进中国基因治疗事业的发展，推动瑞希罕见病专项基金罕见病科研项目的发展，为身患曾经无药可医的罕见疾病患者带来重生的希望。
研究所使命转换
MISSION
瑞希所是一个民办非营利组织，使命是推动和促进基因治疗药物从研发到临床的成果转化。然而，临床与科研一直存在一道鸿沟。为了能让科研成果更及时有效的转化，需要更有力的力量注入,了解罕见病、研究自然病史、关爱患者家庭等等，这些都是是瑞希罕见病专项基金支持的领域方向。
所以在2020年瑞希研发团队决定加入北京锦篮基因科技有限公司，将实验室搬回亦庄开发区，依托6年来的收获与成果继续推动各种罕见病基因药物研究与临床转化。瑞希研究所依靠项目转移获得的资金（扣除债务后），成立罕见病公益基金（ERF），将“交接棒”传递到基金会，让基金会凝集社会的力量并携着我们瑞希所的初心一路前行，瑞希所的捐赠的资金虽然是微薄之力，但使命与理想却是深远的。
瑞希罕见病专项基金
——传递‘和瑞’与‘希望’的使者
E-Town Ruicy Foundation(ERF)
北京亦城合作发展基金会是在北京经济技术开发区管委会指导下，经北京市民政局批准的非营利性基金会，旨在以公益的方式促进区域经济社会协同发展，使亦庄成为一个富有远见的幸福城市。
瑞希罕见病专项基金是基金会首批批准设立的专项基金之一，重点资助以下方向：
1、罕见遗传病的自然病史等临床研究；
2、患者参与基因治疗相关的检测和治疗性研究；
3、罕见病基因治疗学术及患者组织交流活动；
4、罕见病公共资源平台及数据库建设。