北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所

北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，简称RDGT研究所，是在北京市民政局正式注册的非营利性民办非企业单位，2014年12月在北京注册成立。

研究所的宗旨是致力于科技公益和产业公益，推动罕见病基因药物研发，用科技进步服务于罕见病群体。

研究所的使命是借助政府、企业和社会公益的力量，把罕见病基因治疗项目从立项研究推进到早期临床试验。

作为中国第一个专注于罕见病基因治疗的非营利性社会组织，瑞希所致力于罕见病的基因治疗基础研究、药物研发以及推动其走向临床试验。瑞希所先后立项开展了多项基因替代治疗药物的早期研发，并对多个疾病的致病机理和治疗策略开展前期研究。

2021年4月，在北京亦城合作发展基金会的支持下，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所发起瑞希罕见病专项基金，该专项的设立宗旨是借助科技公益的力量带动更多的团队加入罕见病基因治疗的研究和临床治疗。截止2024年12月，瑞希所共计向亦城基金会捐赠127万元，瑞希研究所共资助了75个罕见病科研课题，是社会公益基金对罕见病科研项目进行资助的有益探索和尝试。

2024年9月，瑞希所罕见病公益项目“摇篮计划”正式启动，“摇篮计划”的愿景在于构建和开拓与患者的沟通交流平台，促成罕见病疾病研究和药物研发的早期立项。依托瑞希罕见病专项基金，募集资源，开展公益科普，资助支持罕见病自然病史研究、动物模型研究、疾病机制研究、康复研究、基因治疗研究等多方面工作。