北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，简称RDGT研究所，是在北京市民政局正式注册的“民办非企”性质的非营利性社会组织。自2014年成立后，先后启动了黏多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症和庞贝病等一个个罕见病的基因治疗研究；2021年，我们以“善小而为”的精神发起设立了瑞希罕见病专项基金，借助科技公益的力量带动更多的团队加入罕见病基因治疗的研究和临床治疗，给罕见病患者和家庭带来“和瑞和希望”，让瑞希精神发扬光大。